마이크로알엔에이를 이용한 신경계질환 신약 개발 개요
㈜어드밴스드엔티는 마이크로알엔에이(microRNA)를 기반으로 한 신경계질환 치료제를 개발하고 있습니다. microRNA (miRNA)는 세포안에서 생성되는 작은 RNA로 22개정도의 뉴클레오타이드 (nucleotide)로 구성되어 있는데, 타겟 유전자의 발현을 조절합니다. 질병이 발생하는 발병과정에서는 miRNA의 발현이 변하면서 중요한 역할을 합니다. miRNA는 억제자를 이용하여 기능을 못하도록 제어할 수 있는데, 이 억제자를 질병의 치료제로 응용할 수 있습니다. 억제자는 주로 antagomir라는 것을 사용하는데, 질병에 중요한 miRNA와 결합할 수 있도록 서열이 상보적이면서 결합하면 분해되지 않도록 구조를 변형한 뉴클레오타이드입니다. 어드밴스드엔티는 antagomir의 성능을 극대화 하기 위해 서열과 구조를 최적화 하는 기술을 보유하고 있으며, 이를 통해 다양한 신경계질환에서 신약 후보물질을 개발, 이에 대한 국내외 특허를 보유하고 있습니다.
신약 개발 개념
질병상태
신경계 질환에서
miRNA-X 의 발현이 증가됨
뇌기능에 중요한
단백질 Y 의 발현을 저해
질병의 진행
치료개념
miRNA-X에 대한
antagomir-X를 합성 제작함
약물로 투여하고
단백질 Y의 발현이 회복됨
질병의 진행을 억제함
비강내 약물 전달 시스템
올리고 뉴클레오타이드 치료제는 효과가 우수함에도 그동안 뇌로 전달하는 방법에 한계가 많았습니다. 어드밴스드엔티는 비강-뇌 경로를 통한 약물 전달 시스템을 보유하고 있으며, 임상 적용의 큰 장애물을 해결하였습니다. 비강(콧속)내로 투여된 약물은 후각신경구를 통해 흡수되어 뇌로 전달됩니다. 투약이 간편하고 효과적입니다.
Product pipeline